Säuglinge, die mit spinaler Muskelatrophie (SMA) geboren wurden, einer oft tödlichen Erkrankung, die die Rückenmarksnerven betrifft und Lähmungen verursacht, können auf Zolgensma zugreifen, eine einmalige Gentherapie, sagte NHS England. Das Medikament, das ein fehlendes Gen repliziert und die Nerven- und Muskelfunktion wiederherstellt, hat einen gemeldeten Listenpreis von fast 1,8 Millionen £ pro Dosis.
Aber NHS England sagte, es habe eine „wegweisende vertrauliche Vereinbarung“ mit dem in den USA ansässigen Hersteller Novartis Gene Therapies getroffen, um sicherzustellen, dass Patienten die entscheidende Behandlung „zu einem für die Steuerzahler fairen Preis“ erhalten.
„Dieser Deal ist ein Lebensveränderer für Jugendliche mit dieser grausamen Krankheit und für ihre Familien“, sagte Sir Simon Stevens, Chief Executive von NHS England.
„Spinale Muskelatrophie ist die häufigste genetische Todesursache bei Babys und Kleinkindern, weshalb der NHS England Berge versetzt hat, um diese Behandlung verfügbar zu machen, während er hinter den Kulissen erfolgreich hart verhandelt hat, um einen fairen Preis für die Steuerzahler sicherzustellen.“
Babys, die mit schwerer Typ-1-SMA – der häufigsten Form der Erkrankung – geboren werden, haben eine Lebenserwartung von nur zwei Jahren. Aber Studien zeigen, dass eine einmalige intravenöse Infusion von Zolgensma Säuglingen helfen kann, ohne Beatmungsgeräte zu atmen, sich ohne Hilfe aufzurichten, zu krabbeln und zu gehen.
Bis zu 80 Babys und Kleinkinder könnten jedes Jahr von der lebensverändernden Behandlung profitieren, sagte NHS England.
Das Medikament enthält eine Nachbildung des fehlenden Gens SMN1 und der Wirkstoff Onasemnogen Abeparvovec dringt in die Nerven ein und stellt das Gen wieder her, das dann Proteine produziert, die für die Nervenfunktion und die Steuerung der Muskelbewegung benötigt werden.
Das National Institute for Health and Care Excellence (NICE) hat einen Leitlinienentwurf veröffentlicht, in dem eine Behandlung mit Zolgensma für Babys im Alter von bis zu 12 Monaten mit Typ-1-SMA empfohlen wird.
Der "außergewöhnliche Nutzen" für kleine Babys rechtfertigt die hohen Kosten der Behandlung, sagte NICE, da das Medikament ihnen möglicherweise ermöglicht, normale Entwicklungsmeilensteine in der Kindheit zu erreichen.
„Obwohl das Gesundheitswesen immer noch unter echtem Druck von COVID steht und NHS England sich auch darauf konzentriert, die Einführung der nationalen COVID-Impfung zu leiten, ist die heutige Vereinbarung eine wichtige Erinnerung daran, dass sich der NHS auch um Millionen anderer Patienten kümmert, für die echte medizinische Fortschritte erzielt werden sind jetzt möglich“, fügte Stevens hinzu.