- Eine aggressive Form des Hirntumors bei Säuglingen und Kleinkindern, das hochgradige Gliom, lässt sich potenziell mit dem zielgerichteten Medikament Lorlatinib erfolgreich behandeln – ohne Chemotherapie.
- In Mausmodellen schrumpfte Lorlatinib die Tumore bei sieben von acht Tieren signifikant, während Chemotherapie das Wachstum nur verlangsamte.
- Klinische Studien werden 'so schnell wie möglich' eingeleitet, erklärt Prof. Chris Jones, Experte für pädiatrische Hirntumorbiologie am ICR.
Hochgradige Gliome sind bei älteren Kindern meist tödlich – nur 20 Prozent überleben länger als fünf Jahre.
Bei Babys unter 12 Monaten sind die Prognosen besser: Etwa zwei Drittel überleben fünf Jahre oder länger.
Eine neue, umfassende Studie zeigt: Biologisch unterscheiden sich diese Tumore bei Säuglingen von denen bei älteren Kindern.
Als größte Analyse von infantilen Gliomen sequenzierten Forscher 241 Tumore weltweit. 130 Proben wiesen eine einzigartige genetische Signatur auf, die sie weniger aggressiv macht.
Die Ergebnisse ermöglichen es, Babys für chemo-freie Therapien auszuwählen, indem molekulare Schwächen mit existierenden Medikamenten angegriffen werden. Klinische Tests laufen bereits.
Leitende Wissenschaftler des Institute of Cancer Research (ICR) London kooperierten mit Experten des Hopp Children’s Cancer Center Heidelberg, UCL Great Ormond Street Institute und St. Jude Children’s Research Hospital.
In Mausmodellen mit identischen genetischen Defekten bewies Lorlatinib überlegene Wirksamkeit gegen Chemotherapie.
Schon einige Kinder aus der Kohorte wurden erfolgreich mit solchen Präzisionsmedikamenten behandelt.
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Prof. Chris Jones (ICR): "Unsere Studie liefert die biologische Grundlage, um Babys mit guter Prognose zu identifizieren und sie vor den Nebenwirkungen der Chemotherapie zu schützen. Gehirntumore bei Säuglingen haben spezifische genetische Schwächen, die mit zugelassenen Medikamenten bekämpfbar sind. Klinische Studien als Erstlinientherapie starten bald."
Die Publikation in Cancer Discovery wurde von CRIS Cancer Foundation, The Brain Tumor Charity, Children with Cancer UK, Great Ormond Street Hospital Children’s Charity und Cancer Research UK gefördert.
Die WHO wird ihre Diagnoserichtlinien anpassen: Infantile Hirntumore erhalten eine eigene Klassifikation, so das ICR.