Säuglinge mit SMA Typ 1, einer oft tödlichen Erkrankung, die Rückenmarksnerven schädigt und Lähmungen verursacht, erhalten Zugang zu dieser einmaligen Gentherapie, wie NHS England mitteilt. Zolgensma ersetzt ein fehlendes Gen und stellt Nerven- und Muskelfunktionen wieder her. Der Listenpreis liegt bei knapp 1,8 Millionen Pfund pro Dosis.
NHS England hat eine wegweisende vertrauliche Vereinbarung mit dem US-Hersteller Novartis Gene Therapies getroffen. So wird die entscheidende Therapie zu einem fairen Preis für die Steuerzahler verfügbar.
„Dieser Deal ist ein Lebensretter für Babys mit dieser grausamen Krankheit und ihre Familien“, betont Sir Simon Stevens, CEO von NHS England.
„SMA ist die häufigste genetische Todesursache bei Säuglingen. Der NHS hat alles unternommen, um diese Behandlung zugänglich zu machen – inklusive harter Verhandlungen für einen fairen Preis.“
Babys mit schwerer SMA Typ 1 haben ohne Therapie nur eine Lebenserwartung von zwei Jahren. Studien belegen: Eine Infusion von Zolgensma ermöglicht vielen Kindern selbstständiges Atmen, Sitzen, Krabbeln und Gehen – ohne Beatmungsgeräte.
Bis zu 80 Babys und Kleinkinder könnten jährlich profitieren, so NHS England.
Zolgensma enthält eine Kopie des fehlenden SMN1-Gens. Der Wirkstoff Onasemnogen Abeparvovec dringt in Nervenzellen ein, produziert Proteine für Nervenfunktion und Muskelsteuerung.
Das National Institute for Health and Care Excellence (NICE) empfiehlt in einem Leitlinienentwurf Zolgensma für Babys bis 12 Monate mit SMA Typ 1.
Der außergewöhnliche Nutzen rechtfertigt die Kosten: Betroffene erreichen oft normale Entwicklungsmeilensteine.
„Trotz COVID-Druck und Impfkampagne kümmert sich der NHS um alle Patienten. Diese Vereinbarung zeigt: Medizinische Fortschritte werden realisiert“, ergänzt Stevens.